
基因治療藥物的核心是將治療性基因片段遞送至特定細胞,而基因治療載體決定了遞送效率、靶向性、以及臨床給藥方式等基因治療藥物的關鍵屬性,并最終影響藥物的臨床藥效、安全性和商業化成本。
一、中國基因治療行業競爭格局
1、競爭梯隊
目前我國基因治療行業可分為三個競爭梯隊,第一梯隊的基因治療業務關聯度在95%以上,主要有諾程建華、諾斯蘭德、傳奇生物、藥明巨諾,其主要業務為基因治療產品的銷售、定制化服務等;第二梯隊的代表企業主要有博雅基因、亦諾微醫藥等;第三梯隊的主要企業有復興凱特、紐福斯、濱會生物等。
2、區域分布
從代表性企業區域分布看,主要分布在我國珠三角地區,北京、江蘇地區也有一定數量的基因治療代表企業分布。從基因治療專利申請數量看,北京基因治療專利數量最多,累計數量高達888項,其次是廣東、上海、江蘇等地,專利數量均在600項以上。
二、中國基因治療行業發展趨勢預測
1、政策和投資的支持
中國政府近年來出臺了一系列扶持基因治療行業發展的政策,如加大科技創新基金的投入、制定支持醫療器械研發和生產的政策等,這些政策和資金的支持為基因治療行業提供了有力的保障和支持。此外,基因治療行業受到資本市場青睞,私募融資、IPO、并購、合作等多種交易形式蓬勃發展。產業資本的持續注入,不斷促進基因治療技術從概念階段向臨床和產業化發展。
2、基因治療技術不斷創新
隨著基因編輯技術、基因載體技術等的不斷成熟,基因治療技術也不斷更新和升級,為治療更多疾病提供了新的可能性。基因編輯技術的興起讓基因治療再一次步入了全新的起點,發展和尋求更高效的基因編輯系統,是促進基因治療發展更加有力的助推器,充分帶動基因治療市場增長。
3、臨床試驗不斷加速
隨著技術的不斷成熟和政策的鼓勵,越來越多的基因治療產品進入臨床試驗階段,這些試驗的進展也為治療更多疾病提供了希望。在臨床及上市進程加速的趨勢下,預計將帶動基因治療CDMO行業快速發展。
4、企業競爭力增強
目前我國已涌現出一批聚焦基因治療的創新公司,但在研發進度、技術積累、技術創新、專利布局方面,與發達國家還存在一定差距。要縮小這種差距,需要外部資本和政策的推進,還需要企業內部進行提升。因此,未來基因治療創新企業需要進一步加大關鍵能力的提升,如載體設計和優化能力、商業化生產能力、產品線規劃能力等。
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