北京研精畢智信息咨詢有限公司

基因治療作為基因治療產業化提供重要的技術支撐，具有良好的發展前景。近年來國家和各級政府持續出臺鼓勵政策，支持基因治療行業的發展，本文由北京研精畢智信息咨詢有限公司對基因治療行業的發展現狀進行了分析。

1、行業政策

2021年12月國家藥監局發布《“十四五”國家藥品安全及促進高質量發展規劃》，支持產業高質量發展的監管環境更加優化，審批審批制度改革持續深化，批準一批臨床急需的創新藥，加快有臨床價值的創新藥上市，在中國申請的創新藥、創新醫療器械盡快在境內上市，修訂藥品醫療器械化妝品標準2650項（個），新增指導原則480個。2022年4月，科技部、教育部、工信部等9部門印發《“十四五”東西部科技合作實施方案》，提出到2025年，西部地區科技創新能力顯著提升，東部地區科技創新外溢效應更加明顯，創新鏈產業鏈跨區域雙向融合更加緊密，科技創新對經濟社會高質量發展的引領作用顯著增強，有力支撐構建以國內大循環為主體、國內國際雙循環相互促進的新發展格局。

2、市場規模

據XYZ-Research的數據顯示，2020年中國基因治療市場規模約為0.24億元，同比下滑1.69%。隨著細胞基因產品陸續獲批上市以及國內相關政策的支持，預計未來基因治療市場規模將不斷擴大，到2025年我國基因治療市場規模將達到180億元左右。

3、細分領域

2020年我國CDE注冊的基因治療臨床試驗中，針對腫瘤的基因治療臨床試驗占比最大，約占比75%，其次是針對感染性疾病、循環系統疾病、消化系統疾病的臨床試驗，占比分別為12.5%、10.9%、1.6%。

從我國在研基因治療臨床試驗中，約有50%以上的臨床試驗處于臨床Ⅰ期，36%處于臨床Ⅱ期，13%處于臨床Ⅲ期。

4、臨床試驗適應癥領域

我國基因治療臨床試驗適應癥領域分布最廣的是腫瘤，占比高達68%，其次是單基因疾病，占比12%。傳染病、心血管疾病、神經疾病、眼部疾病占比分別約為6%、6%、2%、1%。

5、類型占比情況

基因治療可根據實現手段的不同分為離體治療和體內治療兩大類。數據顯示，體內基因治療和體外基因治療占比相差不大，分別占比55%、45%。病毒仍是最常用的基因載體。采用體內方法還是體外方法由很多因素決定，比如疾病產生部位、體內細胞的獲取難度等等，總體來說，體內方法和體外方法沒有顯著的優劣差異。

研精畢智市場調研網隸屬于北京研精畢智信息咨詢有限公司（北京研精畢智英文簡稱“XYZResearch），是國內領先的行業研究及企業研究服務供應商。通過有效分析復雜數據和各類渠道信息，助力客戶深入了解所關注的細分市場，包括市場空間、競爭格局、市場進入策略、用戶結構等，包括深度研究目標企業組織架構，市場策略、銷售結構、戰略規劃等，幫助企業做出更有價值的商業決策。